9月15日，廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布關(guān)于分公司藥物進(jìn)入關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的公告，白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的反饋意見，同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上市。這預(yù)示著BYS10片進(jìn)入關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)，有望成為國產(chǎn)創(chuàng)新抗腫瘤藥物的代表性產(chǎn)品，RET突變實(shí)體瘤將迎來治療領(lǐng)域新突破！

《廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司關(guān)于分公司藥物進(jìn)入關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的公告》

中國每年新發(fā)RET突變腫瘤患者約7萬人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長期以來是臨床治療的難點(diǎn)。傳統(tǒng)化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉(zhuǎn)移問題更是顯著拉低患者的生存預(yù)期。

白云山制藥總廠實(shí)驗(yàn)室

BYS10片是白云山制藥總廠自主研發(fā)的高選擇性RET抑制劑，其適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實(shí)體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，截至2025年8月，該項(xiàng)目已投入研發(fā)費(fèi)用人民幣近1.5億元；該項(xiàng)目未來如獲批上市，將可能為患者帶來全新的治療選擇和更多的生存機(jī)會(huì)。

目前，全球僅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib （LOXO-292）兩款RET抑制劑新藥獲批上市，BYS10片是1.1類抗腫瘤新藥，化學(xué)結(jié)構(gòu)新穎，成藥性良好，臨床優(yōu)勢明顯。

高選擇性及抗耐藥性。BYS10可精準(zhǔn)抑制RET靶點(diǎn)，避免影響正常細(xì)胞，從而顯著減少高血壓、蛋白尿等常見不良反應(yīng)；同時(shí)對(duì)V804、G810等耐藥突變?nèi)员３只钚?#xff0c;為耐藥患者提供繼續(xù)治療的可能。

廣譜抗腫瘤活性。ASCO2025披露的數(shù)據(jù)顯示，在51例可評(píng)估療效的患者中，BYS10的客觀緩解率（ORR）達(dá)到62.5%，疾病控制率接近90%。細(xì)分病種中，RET融合肺癌的有效率為60%，甲狀腺癌達(dá)83.3%，甲狀腺髓樣癌則為50%，顯示出廣泛的適用潛力。

安全性良好且能控制腦轉(zhuǎn)移。絕大多數(shù)藥物相關(guān)不良反應(yīng)為1-2級(jí)，經(jīng)對(duì)癥處理可緩解；更值得關(guān)注的是，在4例腦轉(zhuǎn)移患者中，1例實(shí)現(xiàn)顱內(nèi)病灶完全消失，3例達(dá)到有效控制，彌補(bǔ)了當(dāng)前RET靶向治療在腦轉(zhuǎn)移領(lǐng)域的不足。

白云山制藥總廠研發(fā)大樓

從直面未滿足的臨床需求，到突破現(xiàn)有治療局限，BYS10片的進(jìn)展不僅體現(xiàn)了白云山制藥總廠“以患者為中心”的研發(fā)理念，也展現(xiàn)出企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域日益增強(qiáng)的實(shí)力與擔(dān)當(dāng)。

近年來，白云山制藥總廠以國家級(jí)企業(yè)技術(shù)中心為平臺(tái)，構(gòu)建了多層次的創(chuàng)新體系。近五年已獲得授權(quán)發(fā)明專利60多項(xiàng)（含國際專利7項(xiàng)），擁有6個(gè)1類新藥在研，其中BYS10片已獲中、美兩國臨床許可；TRK抑制劑研發(fā)實(shí)力處于國內(nèi)第一梯隊(duì)；基于國醫(yī)大師經(jīng)驗(yàn)方轉(zhuǎn)化的中藥1.1類新藥BYS30顆粒也已獲批臨床。未來企業(yè)將繼續(xù)聚焦生殖健康、抗感染、心腦血管、腫瘤精準(zhǔn)治療等核心領(lǐng)域，著力突破“卡脖子”技術(shù)，推動(dòng)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。